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醫療護理

粵西首例 | 靶向治療為重癥肌無力患者開辟新紀元

2024年2月29日,是第十七個國際罕見病日,“關注罕見、點亮生命之光,弱有所扶,踐行人民至上”是今年活動主題。

在這個特殊的日子里,廣東醫科大學附屬醫院神經免疫疾病與癲癇??茍F隊開出新生兒Fc受體(FcRn)靶向治療藥物艾加莫德(Efgartigimod)首方,用于治療一位全身型重癥肌無力患者,這是粵西首次應用靶向生物制劑治療乙酰膽堿受體(AChR)抗體陽性的全身型重癥肌無力,標志著我們在重癥肌無力的治療領域邁出了堅實的一步,為粵西MG患者點亮了生命之光。
    粵西首例重癥肌無力患者靶向治療

50歲的許阿姨,近一年反復出現雙側眼瞼下垂,雙上肢無力,嚴重時還合并呼吸困難,在我院診斷為“重癥肌無力”,曾先后使用溴吡斯的明、激素及人免疫球蛋白治療,但眼瞼下垂癥狀仍反復出現,疲勞感明顯,嚴重影響了生活質量,同時長期應用激素所帶來的肥胖、血壓血糖不穩定也給她帶來了嚴重的困擾。2月初,患者再次出現病情波動癥狀加重的情況,血清AChR抗體滴度升高及其他多個抗體陽性的綜合考量,經過我院神經免疫疾病與癲癇??聘敝魅危ㄖ鞒止ぷ鳎┲芎<t所帶領的??茍F隊討論,獲得了患者的同意后,最終選擇使用國內最新獲批的靶向生物制劑——艾加莫德給許阿姨進行治療。首次注射后許阿姨的癥狀已有所改善,未來有望獲得良好的重癥肌無力日?;顒恿勘恚∕G-ADL)和重癥肌無力定量評分量表(QMG)應答。 

 

重癥肌無力

重癥肌無力(MG)是一種罕見的自身免疫性疾病,其特點是神經與肌肉接頭傳遞障礙,導致患者出現肌肉無力和病態疲勞。這種疾病可以影響任何年齡段的人群,尤其在20至40歲之間以及60歲以上的老年人中更為常見。MG的癥狀多樣,最初癥狀包括言語不清、復視、眼瞼下垂、抬頭無力或四肢無力等,在某些誘因下(比如手術創傷或感染),有部分患者可能會出現急性加重的癥狀,如吞咽、呼吸困難和極端疲勞,嚴重者發生呼吸衰竭,危及生命。

 MG的病理基礎在于患者體內產生的抗體攻擊了神經肌肉接頭的乙酰膽堿受體(AChR),這些受體負責接收神經信號并促使肌肉收縮。當這些受體被抗體占據后,神經信號無法有效傳遞,導致肌肉無法正常工作。除了AChR抗體,還有其他類型的抗體如抗肌特異性酪氨酸激酶(MuSK)抗體和低密度脂蛋白受體相關蛋白4(LRP4)抗體,也可能與MG的發生有關。

FcRn受體(FcRn)抑制劑的創新之處

FcRn拮抗劑可抑制IgG與FcRn的結合,阻斷新生兒FcRn對IgG的保護作用,從而增加IgG降解率,導致介導自身免疫性疾病的病理性IgG更快耗竭,但不影響其他類型抗體(如IgM、IgA)水平,從而減輕臨床癥狀,達到治療自身免疫性疾病的目的。艾加莫德是首款國內上市的新生兒Fc受體(FcRn)抑制劑,已于2023年6月30日獲得國家藥品監督管理局批準與常規治療藥物聯合用于治療AChR抗體陽性的成人全身型MG患者,已納入國家醫保藥品目錄。

廣東醫科大學附屬醫院神經免疫疾病與癲癇??茍F隊介紹



廣東醫科大學附屬醫院神經免疫疾病與癲癇??葡略O神經免疫疾病及癲癇兩個亞專業。神經免疫疾病亞專業作為粵西地區目前唯一的神經免疫疾病診療???,擁有一支臨床經驗豐富的神經免疫疾病治療團隊。常規開展自身免疫性腦炎抗體、中樞神經系統疾病脫髓鞘疾病抗體、自身免疫性周圍神經病抗體、神經肌肉接頭疾病抗體、特發性炎性疾病抗體、神經肌肉活檢及神經遺傳疾病基因檢測,為神經免疫疾病患者提供全面個體化的治療方案,包括急性期激素沖擊、血漿置換、丙種球蛋白治療、緩解期的各類免疫治療,目前已具備開展國內罕見病疾病診療目錄中各種診療項目能力??剖乙汛_立脫髓鞘病、自身免疫性腦炎、重癥肌無力、癲癇等專病的研究方向。為患者建立獨立檔案,開設隨訪門診,定期專人進行臨床及影像學隨訪。并已建立微信公眾平臺,為患者提供專業的健康指導和便捷的隨訪路徑。

診療范圍:

(1)中樞神經系統脫髓鞘性疾病,包括臨床孤立綜合癥、多發性硬化、脊髓炎/視神經脊髓炎譜系疾病、急性播散性腦脊髓炎等;

(2)各種感染性腦膜炎、腦炎;

(3)自身免疫性腦炎(如抗NMDA受體抗體、抗LGI1抗體、抗GABAB受體抗體等腦炎);

(4)中樞神經系統血管炎;

(5)神經肌肉接頭疾?。ㄈ缰匕Y肌無力);

(6)神經系統副腫瘤綜合癥;

(7)其他中樞神經系統與自身免疫相關的疾??;

(8)各類尤其是免疫相關周圍神經??;

(9)各類肌病尤其是免疫相關性肌病。

未來廣東醫科大學附屬醫院神經免疫疾病與癲癇??茖⒗^續發揮領頭羊優勢,致力于全方位推進神經免疫性疾病及罕見病的醫療、教學、科研和管理工作,努力實現臨床與科研的雙向轉換,以期打造更高效的救治體系。

專家介紹


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周海紅

廣東醫科大學附屬醫院神經內科中心黨支部書記、副主任,神經免疫疾病與癲癇??聘敝魅危ㄖ鞒止ぷ鳎?,主任醫師,醫學博士,博士后合作導師,碩士研究生導師。中國卒中學會青年理事會理事,廣東省醫學會神經病學分會委員,廣東省醫師協會神經病學分會委員,廣東省醫學會腦血管病分會常務委員,廣東省基層醫療學會神經內科分會副主任委員,廣東省臨床醫學會認知睡眠障礙防治與腦健康管理專業委員會副主任委員,廣東省中西醫結合學會神經病學分會常委委員,廣東省健康管理學會神經科學專業委員會常務委員,湛江市醫學會神經病學分會副主任委員。

2008年6月畢業于中山大學神經病學專業獲醫學博士學位來我院工作至今,多年來主要從事神經免疫疾病、放射性腦脊髓病的基礎與臨床研究。經過多年的臨床與科研培訓,在神經免疫疾病的診療、罕見病及疑難危重病例處理等方面積累了豐富的經驗,率先在粵西地區開展多發性硬化的疾病修正治療、視神經脊髓炎譜系疾病的生物制劑治療。近年來先后承擔國家自然科學基金項目2項,省級、市廳級各2項,校級課題2項,獲廣東預防醫學會科學技術獎二等獎1項(第4完成人),湛江市科技進步一等獎1項(第4完成人),發明專利1項,發表學術論著40余篇,參編專著3部。

擅長領域:各類神經免疫疾病,包括中樞神經系統脫髓鞘疾病、重癥肌無力、周圍神經病、免疫學肌病、自身免疫性腦炎等肌病的診斷與治療。

門診時間:周一上午,周二上午、下午。


供稿:神經免疫疾病與癲癇???/span>

圖/文:張潔茵

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